ما با استفاده از تكنولوژي CRISPR (CRISPR / Cas9) موفق به توليد دو نوع موش (كريسمس) متفاوت با كمبود فاكتور VIII انعقادي (FVIII) در موش NMRI موش شديم. كار ما در سه مرحله مجزا انجام شد: (1) طراحي و ساخت سازه هاي ژني، هدف قرار دادن يك منطقه در Exon 3 از جنس FVIII موش، (2) تزريق ساخت ژن به زژيوت موش NMRI و انتقال آن در رحم، و (3) تجزيه و تحليل موش متولد شده است. موش هاي بنيانگذار توسط توالي DNA ژنومي در محل هدف ژن FVIII مورد بررسي قرار گرفت كه اختلالات فريم هاي خواندن ژن FVIII را در دو مورد مختلف نشان داد. جفتگيري موشهاي بنيانگذار با نوع وحشي منجر به كسب موشهاي جهش يافته بود. تجزيه و تحليل DNA ژنوم نشان داد كه حذف ژن 22 جفت بازي در ژن فاكتور VIII در ردۀ موشي اول و يك درج 23 جفت بازي در ژن فاكتور VIII در ردۀ ديگر اتفاق افتاده است. تجزيه و تحليل توالي cDNA از موش ردۀ اول تحمل حذف 22 جفت بازي تاييد نمود. علاوه بر اين، آزمايش انعقاد روي سرم موش با استفاده از يك كيت انعقادي نشان داد كه مقدار FVIII فعال در موش هاي جهش يافته به طور قابل توجهي پايين تر از ميزان سالم بود كه تأثير جهش در ژن FVIII موش و نسل هاي موش هاي هموفيلي. در حال حاضر در پژوهشگاه ملي مهندسي ژنتيك و زيست فناوري، در مركز موش هاي ترانس ژنيك، امكان توليد نسل هاي متوالي از هر دو ردۀ موش هاي هموفيلي فراهم شده است و پايداري نقص هموفيلي A در فرزندان نسل ها به طور پيوسته از نظر ويژگي هاي ژنوتيپ و فنوتيپ به اثبات رسيده است. CRISPR/Cas9

محصول حاضر يك بستر كارامد را براي تثبيت و ذخيره سازي RNA ارائه مي كند كه در فرم مصرف به حالت خشك است. اجزاي تركيب پس از خشك شدن متمركز شده و يك ساختار كريستالي / پاراكريستالي را تشكيل مي دهند. ماتريس در مقادير از پيش اندازه‌گيري شده (براساس حجم RNA كه معمولا 50 ميكروليتر در نظر گرفته مي شود) در ويال هاي فاقد نوكلئاز اضافه و آبگيري شده و در اختيار مصرف كننده قرار مي گيرد. مصرف كننده محلول RNA را به ويال ها اضافه و مجددا آبگيري مي كند. در چنين شرايطي توزيع يكنواخت از اجراي ماتريس با RNA ايجاد مي شود. برنامه حاضر به طور موثر نمونه هاي RNA خالص را تثبيت كرده به طوريكه نمونه ها در طول حمل و نقل يا ذخيره سازي طولاني مدت نيازي به يخچال يا فريز شدن ندارند و براي يك دوره زماني حداقل تا 2 سال در دماي محيط قابل نگهداري است و در زمان مصرف با افزودن يك بافر آبي مناسب مي توان دوباره RNA محافظت شده را آبرساني كرده و در يك واكنش بيوشيميايي مانند PCR يا تست هاي ديگر استفاده كرد. محتويات ماتريس شامل تركيبي از شلاته كننده فلزات، جاذب راديكال هيدروكسيل، خاموش كننده اكسيژن يكتايي، بازدارنده RNase ، تفكيك كننده سلولي، عامل كاهنده، ويسكوز كننده، حذف كننده هيدروپراكسيد، تثبيت كننده، عامل بافركننده و تنظيم كننده pHو حلال است. The product contains a storage matrix for the storage and transportation of all types of ribonucleic acids (RNA, microRNA, tRNA, lncRNA, mRNA, snRNA, rRNA, snoRNA) extracted from various biological samples (microbial, cellular, plant and tissue), sterile and nuclease-free, resistant to temperature stress, without the need to maintain temperature conditions in the cold chain (dry ice, minus 80, liquid nitrogen) and under metal chelation processes, deactivation of singlet oxygen and hydroperoxide, RNase inhibition, stabilization and preservation is the inactivation of antimicrobial agents and reducing agents.